公司在长期新濠影汇线上赌场研究上投资不足吗？ 癌症临床试验的证据

知识产权演讲者系列主持人Williams探讨了私人投资扭曲的存在及其对患者生活结果的相关潜在影响。

仅在过去的五年里，就有八种新药被开发出来并被批准用于治疗转移性肺癌，这些药物都是针对最晚期的患者。 另一方面，FDA从未批准过一种预防肺癌的药物，肺癌是美国癌症死亡的主要原因。 事实上，只有六种药物被批准用于预防任何类型的癌症。 虽然科学挑战或市场需求可以解释这一点，但如果原因可以归结为私人公司的投资选择，即他们对能够最快推向市场的药物的兴趣，那又会怎样呢？

This was the hypothesis posed by 海蒂·威廉姆斯, Class of 1957 Career Development Assistant Professor in MIT’s Department of Economics, who recently came to campus to discuss her paper, “公司在长期新濠影汇线上赌场研究上投资不足吗？ 癌症临床试验的证据,” as part of 波士顿大学法学院知识产权讲座系列.

The paper—co-authored by Eric Budish, associate professor of economics at the University of Chicago Booth School of Business, and 本杰明·n·罗因, assistant professor of technological innovation, entrepreneurship, and strategic management at MIT—examines whether private research investments are distorted away from long-term projects in favor of drugs that can be commercialized the quickest. 通过对过去30年癌症临床试验数据的新濠影汇线上赌场研究，威廉姆斯、布迪什和罗恩提出了证据，表明投资存在这种扭曲，患者的生命结果可能因此受到威胁。

以癌症临床试验为背景

威廉姆斯指出，癌症临床试验提供了一种有趣且相对有效的方法来考虑这个问题，原因有几个。 首先，100%报告的癌症病例都是在美国记录的，治疗是围绕受影响的器官和癌症的阶段进行的，为观察到的和潜在的新濠影汇线上赌场研究和开发活动提供了一个自然的分类。 其次，与诊断和癌症分期相关的估计存活率为确定临床试验期的可能长度提供了基准。

威廉姆斯解释说：在几乎所有情况下，癌症药物的批准都取决于它在生存率方面的有效性。 换句话说，临床试验必须显示出具有统计学意义的药物可以延长目标癌症的预期寿命。 因此，结果的实现速度取决于患者的死亡率。 晚期癌症的预期寿命相对较低，比如一年，投资于治疗晚期癌症的药物的公司，其临床试验期要比旨在治疗早期癌症的药物短得多，而早期癌症的患者可能活10年或更长时间，或者是为了预防癌症。

假设

With this reality in mind, Williams explained the authors’ hypothesis: the shorter the the clinical trial period based on patient survival rates—or the shorter the lag time between invention and commercialization—the more incentive a firm has to invest in that product because they will see a return on their investment much sooner.

从发明到盈利之间的时间缩短所带来的明显经济利益，为对晚期癌症的投资扭曲提供了一个解释。 但是Williams承认，目前的专利制度结构也可能发挥作用。

由于专利是在固定的市场独占期内授予创新者的（例如，在美国为20年），并且公司在发现（发明）阶段而不是首次销售时提交专利，因此投资于长期项目的公司在药物处于漫长的临床试验期间失去了很大一部分市场独占性和对其发明的保护。

的数据

威廉姆斯随后开始分析论文的数据，这与公司缺乏投资长期项目的动力这一理论有关。 首先，作者发现，局部癌症患者（有70%的机会存活5年）参加临床试验的机会大约是转移性癌症患者（只有10%的机会存活5年）的一半。

Williams指出，对血液学癌症试验数据的分析表明，预期寿命较长的患者可能不太愿意参加临床试验，因为他们不想承受潜在的疼痛或压力。 血液癌症的独特之处在于加速药物审批是可能的：在审批过程中可以使用指定的替代终点——被证明是未来预期寿命改善的有力指标的测量值——而不是实际存活率。

这组作者发现，事实上，在治疗血液病癌症患者存活时间较长的诊断的药物的研发投资方面，并没有同样的扭曲。 他们发现，在临床试验中使用替代终点时，更多的私人投资用于治疗生存率较长的患者的药物，并且随着患者预期寿命的增加，患者的参与程度没有显著下降。 Williams认为，这一结论提供了证据，表明如果允许制药公司在其他类型的癌症上使用替代终点——从而缩短临床试验周期，最终导致更短的商业化滞后时间——我们可能会看到更多的投资用于治疗生存率更高的癌症的药物。

作者还观察了公共资助的试验与私人资助的试验，以比较基于临床试验长度的投资扭曲。 Williams指出，尽管公共和私人投资随着商业化滞后时间的延长而下降，但公共资助的研发速度在统计上明显较低。

Investment distortion’s impact on survival rates

但是这种投资的扭曲真的影响了病人的存活率吗？ 如果在更长期的项目上投入更多的资金，药物是否已经得到了足够的改善，病人是否可以活得更久？ 作者很好奇公司利用替代端点的能力是否具有实际的社会价值（除了公司更快的盈利能力）。 对于这个练习，威廉姆斯指出了她所说的“粗略计算”，同样是基于从血液学试验中收集的数据。

作者比较了1973年至2003年间血液病和非血液病癌症的生存率，在过去的30年里，科学帮助患者延长了寿命。 虽然在替代终点没有缩短商业化滞后的情况下（即1973年生存率较低的癌症），两类患者的生存率改善相似，但使用替代终点的血液学癌症试验的生存率改善明显超过不使用替代终点的非血液学癌症试验。 事实上，随着商业化滞后的增加，血液病癌症与非血液病癌症的生存率改善之间的差异也在增加。 该论文估计，对于2003年诊断出的美国非血液学癌症患者，由于较长的商业化滞后而导致的投资缺乏约占89万生命年的损失。

Williams简要地谈到了该论文的一些政策要点，包括允许公司在临床试验中使用替代终点，增加对商业化滞后时间较长的研发项目的公共资助，以及改变专利设计，从商业化而不是发明开始专利时钟。

知识产权演讲者系列

BU Law’s 知识产权 Speaker Series, organized by Mike Meurer教授, offers students and faculty the opportunity to interact with leading thinkers from around the world in an interactive workshop setting. Williams’ presentation gave members of the 知识产权 and 卫生法项目 in the BU Law community the chance to engage with this exciting subject, and the resulting active discussion and Q&A were testaments to the great interest students and faculty took in Williams and her co-authors’ work.